美國馬薩諸塞眼耳科醫院近日發佈公報說，該院研究人員領銜的國際團隊通過體內基因組編輯方法，成功使患有一種遺傳性耳聾的小鼠恢復聽力。研究結果顯示了這種療法在治療遺傳性聽力損失等疾病方面的前景。

　公報說，大約每500名新生兒中就有一名患有遺傳性聽力損失，但目前還沒有獲批的療法。在這項新研究中，美國和中國機構的研究人員參與的團隊瞄準了微小核糖核酸MiR-96的一個特定突變。這種突變在調控位於哺乳動物內耳、構成聽覺感受器的毛細胞的基因表達方面發揮重要作用。在人體內，該突變會導致一種名為DFNA50的顯性遺傳的遲發性聽力損失。

　研究人員培養了攜帶上述MiR-96突變的小鼠模型。這些小鼠長到4週大時，在高頻聲音下表現出完全的聽力損失。研究人員利用CRISPR/Cas9基因組編輯方法靶向該突變，並通過注射方式將以腺相關病毒為載體的基因組編輯工具輸送到小鼠內耳。他們比較了在小鼠早期發育階段和成年階段兩個時間點的注射效果，發現基因組編輯在兩種情況下都可以使小鼠的聽覺功能長期保留，早期干預效果更理想。

　研究還發現，以腺相關病毒作為載體遞送基因組編輯工具的方法具有良好的安全性，很少脫靶，也沒有檢測到腺相關病毒與小鼠基因組發生整合。這表明該治療方法的潛在風險很小，顯示出未來進行人類臨床應用的可行性。

　相關研究論文近日已發表在美國《科學·轉化醫學》雜誌上。研究人員表示，這項新研究標誌著用相關療法治療聽力障礙的重要進展，為開展旨在恢復遺傳性聽力障礙患者聽覺功能的臨床試驗打下基礎。◇