(醫與藥)愛滋病病毒可助治療免疫缺陷? 托拉

 愛滋病病毒因會破壞人體免疫系統而「臭名昭著」。不過,一個研究團隊正嘗試將它改造為一種「有益無害」的載體用於基因療法,幫助免疫缺陷患者恢復免疫功能。

 美國國家過敏症和傳染病研究所等機構研究人員組成的團隊在美國《新英格蘭醫學雜誌》上報告說,他們開發出一種基因療法,並招募了八名年齡在二至十四個月的嬰兒作為試驗對象,這些嬰兒都患有「氣泡男孩症」。這是一種罕見的先天免疫缺乏症,與一個名為IL2rg的基因發生突變有關,相關基因突變會影響骨髓造血功能,產生不正常的血細胞進而造成免疫缺陷。

 研究人員從患者骨髓中獲取造血幹細胞,然後利用經改造後不會致病的愛滋病病毒作為載體,將正常的IL2rg基因傳遞到造血幹細胞中,再把這些幹細胞注入患者體內。患者同時還接受了小劑量的化療藥物白消安,幫助提高造血功能。

 結果發現,與此前嘗試過的其他載體相比,用改造後的愛滋病病毒作為載體效果更佳。比如,此前方法只能恢復T細胞功能,無法充分恢復其他免疫細胞功能,而接受新方法治療六到二十四個月後,八名患者都產生了對抗感染所需的所有細胞類型,有些患者還像免疫功能正常者一樣成功接種了疫苗,以進一步提高免疫力。

 研究人員說,儘管部分受試者產生了一定副作用,如治療後血小板數量偏低,但這種療法總體安全,未產生嚴重或持久的副作用。不過研究人員也強調,仍需要對患者繼續展開研究以確定長期療效。◇